Tra tre mesi sapremo realmente com’è andato. Si tratta del primo esperimento della storia in cui è stato modificato il dna di un paziente direttamente all’interno del suo corpo. A condurlo sono stati ricercatori americani ad Oakland (in California) che esattamente hanno tentato l’editing genetico su un paziente, Brian Madeux, di 44 anni, affetto dalla sindrome di Hunter, una rara malattia metabolica, per appunto cambiare il dna in modo permanente e aggiustare così il gene responsabile della malattia. Ma, come precisano i ricercatori, dovremo aspettare tre mesi per capire l’esito dell’esperimento, ovvero se il trattamento abbia realmente funzionato o no.

Questo è il primo esperimento della storia in cui Crispr-Cas9 viene provata direttamente su un essere umano. Se la tecnica, ampiamente sperimentata con successo sugli animali, non riuscirà a correggere il difetto del gene, il rischio potrebbe essere quello che il gene correttivo si inserisca nella sequenza di dna in maniera imprevista. A quel punto, potrebbe causare nuove anomalie, che potrebbero a loro volta provocare l’insorgenza di altre malattie, tra cui il cancro. “Sono disposto a correre questo rischio e spero di aiutare altre persone malate”, ha riferitoMadeux all’Associated Press.

“È come avere inviato un mini chirurgo nel corpo del paziente per intervenire su di lui”, ha spiegato Sandy Macrae, presidente della Sangamo Therapeutics, società californiana che sta testando la terapia per curare due malattie metaboliche, oltre all’emofilia.

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